یک داروی جدید برای درمان اختلال ژنتیکی نادر نوروفیبروماتوز نوع ۱ تائید شد
🔹فانا: سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) روز سه‌شنبه اعلام کرد که داروی شرکت اسپرینگ‌ورکس تراپیوتیکس را برای درمان نوعی اختلال ژنتیکی نادر که باعث ایجاد تومور در بافت عصبی می‌شود، تائید کرد
🔹داروی خوراکی mirdametinib با نام تجاری Gomekli برای بزرگسالان و کودکان ۲ سال به بالای مبتلا به نوروفیبروماتوز نوع ۱ (NF1) با نوروفیبروم‌های پلکسی‌فرم علامت‌دار که نمی‌توان تومورها را با جراحی خارج کرد، تائید شده است
🔹در ۲۰۲۰، سازمان غذا و دارو آمریکا داروی Koselugo استرازنکا را به عنوان نخستین دارو برای درمان کودکان مبتلا به NF1-PN تائید کرد
🔹این دارو در یک مطالعه فاز میانی، به کاهش ۲۰ درصدی یا بیشتر حجم تومور در ۵۲ درصد از بیماران کودک و ۴۱ درصد از بیماران بزرگسال کمک کرد/رویترز و FDA
@phanair
🔹فانا: سازمان غذا و دارو آمریکا (FDA) روز سه‌شنبه اعلام کرد که داروی شرکت اسپرینگ‌ورکس تراپیوتیکس را برای درمان نوعی اختلال ژنتیکی نادر که باعث ایجاد تومور در بافت عصبی می‌شود، تائید کرد
🔹داروی خوراکی mirdametinib با نام تجاری Gomekli برای بزرگسالان و کودکان ۲ سال به بالای مبتلا به نوروفیبروماتوز نوع ۱ (NF1) با نوروفیبروم‌های پلکسی‌فرم علامت‌دار که نمی‌توان تومورها را با جراحی خارج کرد، تائید شده است
🔹در ۲۰۲۰، سازمان غذا و دارو آمریکا داروی Koselugo استرازنکا را به عنوان نخستین دارو برای درمان کودکان مبتلا به NF1-PN تائید کرد
🔹این دارو در یک مطالعه فاز میانی، به کاهش ۲۰ درصدی یا بیشتر حجم تومور در ۵۲ درصد از بیماران کودک و ۴۱ درصد از بیماران بزرگسال کمک کرد/رویترز و FDA
@phanair