#ژن‌درمانی #نوارتیس عملکرد حرکتی #بیماران SMA را بهبود بخشید

🔹فانا: نوارتیس روز دوشنبه اعلام کرد که ژن‌درمانی این شرکت به بهبود عملکرد حرکتی در کودکان مبتلا به یک اختلال عضلانی نادر که راه رفتن، صحبت کردن و بلع بیماران را تضعیف می‌کند، کمک کرد

🔹نوارتیس در یک مطالعه بالینی فاز نهایی، ژن‌درمانی onasemnogene abeparvovec یا OAV101 IT را روی بیماران ۲ تا کمتر از ۱۸ سال مبتلا به #آتروفی عضلانی نخاعی (SMA) آزمایش کرد

🔹محقق اصلی مطالعه گفت: حفظ عملکرد حرکتی یک هدف کلیدی برای بسیاری از بیماران مسن‌تر مبتلا به SMA است زیرا می‌توانند فعالیت‌های روزانه را تا حد امکان مستقل انجام دهند

🔹در این مطالعه، بیمارانی که این درمان آزمایشی را دریافت کردند در مقایسه با افرادی که دارونما دریافت کردند، در زمینه‌هایی مانند نشستن، غلت زدن، خزیدن و ایستادن بهبود نشان دادند

🔹مطالعه نوارتیس روی بیش از ۱۰۰ بیمار مبتلا به SMA نوع ۲ انجام شد که قبلا هیچ درمانی را دریافت نکرده بودند و می‌توانستند بنشینند اما هرگز راه نرفته بودند

✅ @iranmedicalinfo